【新聞事件】：今天看到一篇去年麥肯錫對腫瘤治療現狀、機會、與挑戰的分析。這篇文章指出未來腫瘤治療將有五大趨勢，即更小人群、更短產品壽命、組合療法更為普及、價值從盲目治療到預防、精準治療的轉移、和新治療 / 診斷技術的不斷出現。伴隨這些趨勢會出現新的市場機會，早期診斷、全新療法（如 CAR-T、RNA、DNA 療法）、精準治療（如新抗原、自體細胞療法）、和新疾病監測技術（如液體 cDNA 監測）等領域將增長迅速。當然也會有諸多挑戰，如監管支付部門在技術復雜快速變化的環境下如何導向、如何利用大數據提煉有效知識、新療法的靶向遞送難題、招募病人日趨困難等。該文預測 10 年后腫瘤治療將與現在大不相同。

【藥源解析】：現在腫瘤是生命科學基礎研究的主要方向，也是制藥工業最主要業務。現在市場總額已經超過 1000 億美元，預計 2020 年將達到 1600 億美元。腫瘤治療正在經歷快速深刻變革，所有參與者需要及時了解趨勢才能順應歷史潮流，否則盡管這個市場非常龐大你也未必能分到一杯羹。

文中提到的產品壽命在快速縮短對制藥業是個重要的提醒。20 年前 HER2 抗體赫賽汀上市近 10 年后才有一個小分子競爭產品 Tykerb 出現, 而最新的一類抗癌藥物 PARP 抑制劑四年內可能會有 5 個同類藥物上市。實際上 Tykerb 從來沒對赫賽汀構成威脅，ALTTO 失敗后基本就退出江湖了。赫賽汀真正的競爭者是羅氏自己的 HER2-ADC 藥物 Kadcyla 和 HER2/HER3 二聚抑制劑 Perjeta。

多種因素導致這個變化。20 年前抗體藥物和靶向治療都是新生事物，相信的企業不多、有能力參與的更少。當時病人參與也沒有現在這樣積極，信息傳播因為沒有網絡也不如現在通暢。當年 Slamon 招募赫賽汀第一個病人時那人說第二天準備全家到墨西哥最后一次度假就等死了，結果 Slamon 在她出發當天又打電話勸她參加試驗才感動了這個病人，結果她 20 年后還健在。當然其它疾病或者控制較好、或者技術太不成熟、或者支付難度太大也把資本向腫瘤驅趕。

開發速度成了非常關鍵的因素。獲得 FDA 的優先審批（或收購優先評審券）、加速審批、和突破性藥物資格已經是基本配置。可靠的生物標記可以選擇高應答病人、更快觀測到療效和上市，至少有條件提前上市。前十大制藥公司有 50% 的三期臨床有伴隨診斷試劑。相對罕見、缺少標準療法的腫瘤也更容易上市，估計 2020 年有一半以上腫瘤藥物銷售來自相對罕見腫瘤。即使這樣以后專利沒用完藥先死了的事件會越來越多。組合療法是規避這個風險的一個策略。如 Yervoy 作為單藥已經市場有限，但現在有 80 個組合療法試驗在進行。

精準治療和早期檢驗也是很確定的趨勢。以前即使知道癌癥可能不是一種疾病治療也基本是一種療法，就是三光政策。現在腫瘤不僅越分越細，而且已經很精細的亞型仍然需要組合療法，可見原來的治療多么野蠻。早期腫瘤和轉移腫瘤惡性程度不可同日而語，治療也容易得多，病人生活質量也損傷較小，所以早期診斷治療是多贏的結局。治療之外的諸多機會也值得關注，但因和制藥關系較遠就不一一描述了。

來源：美中藥源