展望 2018，我想花一點時間來回顧 FDA 在醫藥和公眾健康方面進展順利的一年——從2017年上市的突破性醫藥產品到促進競爭的創紀錄的仿制藥批準數量，再到 FDA 不斷推動促進安全和有效的產品創新和保證美國公眾免遭與食物相關疾病威脅的政策的努力。

今日，新的醫學突破正在深刻地改變我們如何看待和治療疾病的方式，這在幾年前似乎是不可思議的。在現代醫學環境中，FDA 正在評估其政策的各個方面，以確保我們在促進對有效治療人類和動物疾病具有潛在可能性的有益創新并改善公眾健康的同時保護消費者。

創新產品創紀錄的一年

隨著對疾病的科學認識不斷提高，醫學實踐也越來越符合患者的個性化需求，我們也正在現代化我們在整個研發過程中如何與創新者合作，以使用最好的科學技術更有效地為患者提供產品。

例如，FDA 最近協調批準了一款新型診斷器械，該器械能夠在醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）提出的測試覆蓋范圍內（從而促進對這一創新產品的早期獲取），在單一測試中檢測出數百個基因突變。

此外，在快速發展的個體化醫療領域，FDA 推出了新的指南草案，提出更好的方法來研發解決經常引發或導致疾病的潛在分子改變（例如，基因突變）的治療方法。這包括僅存在于一小部分患者中的罕見分子改變。指南提出了一種方法，讓藥品研發者在合理的科學證據表明藥物可以在這些基因組結果的患者中有效的基礎之上，通過識別罕見基因突變，將患者納入臨床試驗進行靶向治療。新指南討論了證明特定疾病內各分子亞型有效性所需的證據。該框架工作可能引導對于可能從中受益的患者的靶向治療藥物的更一致的研發和批準。

去年 8 月，隨著美國首例基因治療產品的批準，我們還看到以全新方式治療疾病的實踐的到來。之后我們又批準了兩個基因治療藥品。像這樣的創新正在為嚴重疾病的治療創造一個轉折點。這一技術在治愈頑固性和遺傳性疾病方面還有更大潛力。【美國 FDA 批準首例基因治療藥物 - CAR-T 療法 2017/08/31】【FDA 批準首例針對罕見遺傳性失明的基因治療藥物 2017/12/20】

2017 年，在創新方面也出現了一些類似的歷史性里程碑。這一集體性進步反映了科學方面的根本改變，使我們能夠用新平臺打擊更多疾病。由于能夠更好地將藥物靶向到潛在的疾病機制，我們愈加能夠在研發過程的早期識別患者獲益。同時，在許多情況下，這些相同的工具也使我們能夠更早、更有效地解決安全性問題。

部分程度上由于這些進步，FDA 在 2017 年批準了創現代記錄數量（56）的新藥和生物制品。在去年的 56 個新藥批準中，46 個是由藥品審評與研究中心（CDER）批準的新分子實體 — 其中 28 個新藥的批準使用了一個或多個 FDA 加快審評項目。這 56 個新藥品批準中有 10 個是由生物制品審評與研究中心（CBER）批準的生物治療產品。有孤兒藥適應癥獲批的藥品數量也創下紀錄。與此同時，我們消滅了未決孤兒藥認定請求的全部積壓。我們在 2017 年還數次打破了單月最高仿制藥批準數量的記錄，仿制藥批準年度總數創 FDA 歷史最高（1,027 件）。我們相信，如果照目前的趨勢持續下去，我們將在 2018 年超過這一仿制藥批準記錄。

我們以科學為基礎、以患者為中心的監管方式也延伸到醫療器械中，我們專注于產品研發的生命周期方法。這使我們能夠在簡化臨床研發方案的同時不會影響我們依賴嚴格證據的承諾。通過認真考慮何時可以通過上市后研究而不是上市前研究更好地收集臨床數據，患者獲得一些突破性器械所需的等待時間更短，而又不會使 FDA 證明器械安全性和有效性合理保障的金標準做出讓步。

我們承諾對于生成關鍵器械批準信息采用“最小負擔標準”，這在《21 世紀醫藥法案》的條款中得以強化和推進。該政策方法是我們努力幫助創新者生成可以盡可能高效地支持上市批準的高質量證據的一個標志。我們對這些原則的接受在患者對于醫療器械的獲取方面取得了顯著進步。2017 年，FDA 批準了創紀錄數量的新器械（95）。這是 2009 年獲得上市批準的新器械數量的四倍多。

現代化 FDA 監管計劃

這些新進步也帶來了新挑戰。在 FDA，我們正面臨著對監管諸如基因治療、靶向藥物、基于細胞的再生醫學和數字化醫療等科學高度新型領域的需求；在這些領域我們傳統的產品監管方法可能不太適合。為迎接這些新挑戰，我們正在重新審視如何使我們習慣的監管方法做出適應。我們需要在作為我們產品審評程序的一部分持續保護消費者的同時，確保我們允許有益新技術的進步。

為促進這些努力，我們推出了一個新的政策框架，允許某些診斷測試由獲得官方認可的第三方審查。這一新框架將減輕測試開發者的負擔，并簡化這些類型的創新產品的監管評估。這種方法更容易適應這些技術的高度迭代性，測試通常需要常規修改以提高其準確度和臨床效用。

去年夏天，我們還啟動了一個試點項目，探索監管數字化醫療器械的新方式，從而使這些快速發展的技術能夠同樣經歷迅速的產品演變，這是醫療移動應用程序等軟件工具的標志，與此同時，FDA 保留確保可靠地生產出這些數字化醫療工具的能力。我們通過一系列指南來跟進這些行動，指南闡明了我們打算如何以一種鼓勵創新的方式監管某些數字化醫療技術。

更廣泛地講，我們為低至中等風險的醫療器械制造商提供了更多澄清，這將對于不會顯著影響器械安全性或有效性的微小修改，減少不必要的提交。從而，患者將更快地從升級產品中受益。

為了使我們的政策與我們需要審查的新技術的獨特屬性正確匹配，我們在其它項目中采取的新舉措也顯而易見；從我們的再生醫學綜合性政策（旨在激勵這些潛在變革性產品安全和有效的創新）到我們對 3D 打印醫療器械制造商的指南草案。【FDA 宣布綜合性再生醫學政策框架 2017/11/18】【FDA 發布更新指南引領 3D 打印醫藥產品新時代 2017/12/06】

我們知道，從我們現代化監管方式所帶來的公眾健康獲益并不局限于上市前審評過程。如果我們對上市后監督有信心，在上市后工具和政策方面的進步能夠以更安全的產品、更好的信息來指導醫療決策以及更多的機會更高效的將產品推向市場的形式對患者產生重大影響。這就是為什么我們總是在尋找改革和改善這種監督的方法，并推進我們與患者和醫療服務提供者分享這些信息的方式。

例如，去年秋天，我們啟動了一個新的可搜索數據庫，以更好地告知患者和醫療保健專業人員有關藥品和生物制品所報告的不良事件。我們將盡快采取其它措施來改善我們與患者和醫療服務提供者分享重要臨床信息的方式。這些目標還包括加大潛在高風險產品的上市后監督力度，以及就我們發現的潛在問題提前警示消費者等新努力。舉例來說，我們已采取果斷行動保護公眾免受無良診所提供的高風險干細胞產品的傷害。我們將在 2018 年采取繼續開展類似行動。

2017 年，我們還采取新舉措，警告那些虛假宣稱其未經批準的產品可以治療或治愈危及生命疾病的公司；我們推出了一份新的指南草案，介紹了 FDA 基于產品可能給消費者帶來的風險監管順勢療法產品的方法；我們采取措施提醒公眾注意其它未經證實和未經檢測的產品的危險，如某些健身產品、受污染的膳食補充劑和 Kratom。除此之外，我們還采取新舉措幫助患者更快地獲得所需配藥藥品，同時保護公眾免受劣質配藥藥品的傷害。2018 年將會有額外的執法措施。我們將繼續推動使 FDA 能夠使用真實世界數據更好地指導監管決策的工作。

促進藥品競爭

許多人認為 FDA 在藥品定價方面沒有任何作用，但我不同意。雖然我們沒有權力來監管價格，但我們有權利和責任確保 FDA 的政策不會阻礙競爭，這最終會抑制價格上漲并保證患者對藥品的獲取。

我們作為成本劃算、高品質仿制藥產品守門人的職責，是促進人用藥和動物藥競爭的基礎部分。我們正在推進 FDA 可以幫助患者獲得更多可負擔得起的藥品的新方法。我們分享了于 2017 年 6 月啟動的藥品競爭行動計劃中所采取的一些步驟 — 從仿制藥申請審評優先級劃分

【FDA 將更多仿制藥列入優先審評并提供缺少競爭的仿制藥清單 2017/06/28】，到阻止品牌藥企業尋找拖延仿制藥進入市場的系統漏洞【FDA 采取基礎步驟改善仿制藥企業對品牌藥樣品的獲取 2017/11/09】，到在仿制藥審評積壓方面取得實質性進展，再到確保低成本藥品能夠到達患者手中，從而使患者可以從這些藥品的有效性和更實惠的價格中受益。

打擊成癮的新舉措

我曾多次提到我作為局長的最高工作重點是處理國家面臨的成癮危機，主要是尼古丁和阿片類藥物。2017 年，我們宣布了如何應對這些危機的新計劃。七月份，我們宣布了一項綜合性計劃

【FDA 宣布煙草和尼古丁的全面監管計劃 2017/08/06】，建議將可燃香煙中的尼古丁降低至最低或非成癮水平。同時，我們采取了新舉措開發創新性遞送系統，對于那些仍想要達到令人滿意的尼古丁水平的成年人來說，這種系統可能比香煙具有更低的有害性。作為該計劃的一部分，我們組建了一個新的尼古丁指導委員會。委員會負責現代化 FDA 研發和監管尼古丁替代治療產品的方法，尼古丁替代治療產品能夠幫助吸煙者戒煙或保持戒煙狀態。

FDA 還公布了一系列新行動來應對阿片類藥物濫用和成癮所造成的人員和經濟損失，這從我作為局長的第一個重大行動 — 建立阿片類藥物政策指導委員就開始了。在該委員會的領導下，FDA 正在重新評估已經上市的藥品是如何被用于合法目的以及誤用和濫用的。

委員會將推薦新的政策措施來應對這場危機。FDA 也正在根據需要采取立即行動，就像我們對于 FDA 首例此類請求所做的那樣：由于與產品濫用和誤用相關的公共衛生后果，對目前在售的阿片類止痛藥撤銷銷售。我們還努力尋找減少阿片類藥物暴露的方法，防止新的藥物濫用，并支持對于阿片類藥物使用障礙患者的治療；例如，通過對速釋阿片類藥品制造商的新的風險評估和降低策略（REMS）要求，以及要求標簽變更增加有關對阿片類藥物使用障礙患者藥物輔助治療的重要澄清信息。我們正在繼續尋求其它有創造性的方法來應對危機，例如，利用阿片類藥品包裝、貯存和使用的不同形式。

保護和賦予消費者權力

FDA 不僅在醫藥產品和政策方面創新以更好地為公眾服務，我們在《食品安全現代化法案》的實施方面也取得了很大進展，該法案旨在保證美國公眾免受與食品相關的疾病的威脅。實施 70 年來最全面的食品安全改革，需要來自聯邦、州和地方政府對食品生產者、農民和其他利益攸關方的大力投入，以創新方式致力于保護公眾健康。這就是為什么在七月份我們宣布為各州提供超過三千萬美元的資金來幫助落實新的農產品安全性要求。我們還推出了一個名為“食品安全計劃創建者”的創新軟件工具，協助食品制造商制定食品安全計劃，以幫助預防食源性污染并最終保護公眾健康。我們正在尋找其它方法來賦予農民和生產者權力，以確保法律的現代化要求得到有效實現。

我還相信賦予人們權力能做出更好的選擇。這反映在我們繼續努力推行菜單標簽規定的實際落實。我們聽取公眾反饋，并提出了切實可行的解決方案，使得業界在確保餐館顧客獲得所需營養信息的同時，更容易履行這些重要的公眾健康義務。

對于面臨危及生命或極度虛弱疾病的患者來說，賦權也是至關重要的。今年我們舉行了首次患者參與的咨詢委員會會議。這是一項開創性的努力，旨在加強我們與患者的聯系，并在我們的監管決策制定中聽到患者的聲音。

我們也明白，在許多嚴重疾病中，患者希望更早進入實驗性治療。我們已采取新措施來改善我們為患者提供的擴大使用的資源，包括加強我們的在線擴大訪問導航工具，并簡化批準患者獲取研究用治療產品請求的流程。上個月，作為我們加快罕見疾病藥品研發承諾的一部分，我們發布指南草案，描述了一個可能的新方法，讓公司在在特定的超罕見兒科疾病的同一臨床試驗中測試多個藥品，以減少需要使用安慰劑治療的患者數量。這一框架可以更廣泛地應用于其它超罕見疾病。【FDA 發布指南草案為開展罕見兒科疾病的多公司試驗提供建議 2017/12/08】

展望 2018

當我在回顧自己五月份進入 FDA 擔任局長以來八個月的時光時，我在 FDA 專業人員所取得的諸多成就面前相形見絀。

我們在 2017 年取得了巨大成就。今年我們將致力于取得更多進展。2018 年 FDA 有望在更多領域采取措施推進有益的創新，通過采用新舉措確保我們的流程是高效的，人用藥和動物藥是安全的，并實施保護和促進公眾健康的切實解決方案。統一議程的發布突出了我們的一些優先事項。這些優先事項包括推進生物類似藥政策、推動非處方藥措施的現代化以及更好地向女性告知健康問題和風險因素。【展望未來：2018 年 FDA 有關醫藥產品的一些主要政策目標 2017/12/15】

沒有人在地下室中創新。醫學、生物技術、食品科學和整個公共衛生的進步，只有在公共衛生界的合作下才有可能實現。FDA 處在這樣一個特殊的位置，將來自整個行業的利益攸關者聚集在一起 — 患者、企業、學術機構、醫療服務提供商、其他政府機構 — 確保創新轉化成為保護和惠及公眾的成功成果。這就是 FDA 驅動我們之所在。這是我們將在未來一年追求的目標。

來源：識林